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在宣布全球首个外用PROTAC(GT20029)美国I期临床试验取得积极顶线结果之后，今天开拓药业-B在港股市场表现活跃，全日涨3.52%，成交额为6437万港元，市值达46亿港元。
公司表示，自主研发的新型靶向雄激素受体(AR)的蛋白降解嵌合体(PROTAC)化合物GT20029治疗雄激素性脱发(AGA)和痤疮的美国I期临床试验顶线结果。该项I期临床试验共招募123例受试者，数据显示，GT20029在健康受试者、雄激素性脱发受试者和痤疮受试者中均展示良好的安全性、耐受性和药代动力学特征。GT20029基于公司自有PROTAC平台开发，是全球首个在中国和美国均完成I期临床试验的外用PROTAC化合物。
GT20029是开拓药业基于PROTAC技术开发的外用化合物。2021年4月，中国国家药品监督管理局(NMPA)批准GT20029开展临床试验。2022年8月，中国I期临床试验完成受试者入组给药。2022年11月，中国I期临床试验积极顶线数据公布。2021年7月，GT20029获得美国食品药品监督管理局(FDA)的I期临床试验许可。2022年10月，美国I期临床试验完成受试者入组给药。
临床前研究显示，GT20029通过降解AR蛋白，能够有效阻断AR信号通路激活导致的毛囊萎缩微型化作用，抑制毛发变细、变软和脱落，同时能够有效抑制皮脂腺发育和皮脂分泌。GT20029仅在局部产生疗效，较少的皮肤渗透可以减少全身药物暴露，从而获得更好的安全性。对二氢睾酮(DHT)诱导的脱发小鼠模型药效学研究的重复结果表明，GT20029可显著促进毛发生长，且有统计学差异。此外，对丙酸睾酮(TP)诱导的金黄地鼠皮脂腺斑痤疮模型药效学研究的结果表明，GT20029可显著抑制皮脂腺斑的增大，且有统计学差异。
开拓药业创始人、董事长兼首席执行官童友之表示，GT20029在123例受试者的美国I期临床试验中取得积极的顶线结果，对比2022年11月发布的中国I期临床试验92例受试者的数据，进一步验证了GT20029多次外用给药具有良好的安全性和耐受性。全球范围内有16亿人受脱发困扰，7.2亿人受痤疮困扰，未被满足的临床需求巨大。公司将尽快启动GT20029的II期临床试验，以保持公司在PROTAC外用创新药物开发方面的全球领先地位。与此同时，在产品开发策略上，福瑞他恩会成为公司在治疗雄激素性脱发和痤疮患者的首推创新药物，而GT20029所具有的潜在优势会加强公司在该治疗领域的全球创新和市场竞争地位。
开拓药业是一家临床阶段新药开发商，专注于研究癌症药物及其他雄激素受体(AR)相关疾病药物。公司的主要在研药物是普克鲁胺，其新冠口服药其处于临床研发阶段，因此也被视为一家新冠概念公司，去年股价一度暴涨。
据介绍，公司经过多年的发展，以雄激素受体(AR)相关疾病为核心，研发多通道产品组合，产品覆盖全球高发病率癌症及其它未满足临床需求的疾病领域，包括新冠、前列腺癌、脱发、痤疮、肝癌和乳腺癌等。开拓药业前瞻性布局了包含小分子创新药、生物创新药及联合疗法的多元化产品管线，包括7款正在开展临床研究的产品，如两款雄激素受体(AR)拮抗剂、AR-PROTAC化合物、ALK-1单抗、Hedgehog抑制剂、mTOR激酶靶向抑制剂和PD-L1/TGFβ双靶点抗体，以及正在进行临床前研究的ALK-1/VEGF双抗和c-Myc抑制剂等。公司在全球拥有已获得及申请中的110多项专利，多个项目被列为国家十二五、十三五“重大新药创制”专项。
开拓药业曾于2016年挂牌新三板，两年后摘牌转战港股，于2020年5月22日正式登陆港交所主板。
